Delcath Systems 社、FDA の HEPZATO フェーズ 2 試験の承認を得て肝臓がん治療を前進
肝臓がんの介入腫瘍学ソリューションを専門とする Delcath Systems, Inc. 社は最近、HEPZATO™ を使用したフェーズ 2 臨床試験の治験薬 (IND) 申請が米国食品医薬品局 (FDA) の 30 日間の審査を無事に完了したことを発表しました。この試験では、肝臓優位転移性大腸がん (mCRC) の治療における標準治療 (SOC) と組み合わせた HEPZATO の安全性と有効性を評価します。患者登録は2025年後半に開始される予定です。
試験の概要
第2相試験では、2つの治療レジメンを比較します。 HEPZATOとトリフルリジン-チピラシルおよびベバシズマブの併用 トリフルリジン-チピラシルおよびベバシズマブ単独 この試験では、米国とヨーロッパの20か所以上の施設で約90人の患者を登録します。 主要評価項目は肝臓無増悪生存期間（hPFS）で、結果は2027年末までに得られると予想されています。 副次評価項目である全生存期間（OS）は、2028年に続く予定です。
対象集団
Delcathは、ニッチでありながら重要な患者層、つまり第3次治療を受けている肝臓優位のmCRC患者に対応することを目指しています。このコホートは、米国で年間 6,000 ～ 10,000 名にのぼり、肝臓優位の疾患に伴う重篤性と治療オプションの制限により、満たされていない医療ニーズが高いことを示しています。この試験の組み入れ基準は、肝臓優位の癌の状態に関する放射線学的および臨床的評価に基づきます。
戦略的ビジョン
HEPZATO の転移性ぶどう膜黒色腫に対する既存の申請を基にしたこの試験は、治療範囲を拡大するという Delcath の野心を強調するものです。同社は、標的 肝臓 療法の専門知識を活用して、複雑な肝転移に苦しむ患者にとって HEPZATO を画期的な治療法として位置付けたいと考えています。Delcath の CEO である Gerard Michel 氏は、この試験の可能性について楽観的な見方を示し、次のように述べています。「この第 2 相試験は、肝優位転移性大腸がんの患者に対する治療薬としての HEPZATO の評価において、画期的な一歩前進となります。」この研究は、転移性ぶどう膜黒色腫以外にもHEPZATOの潜在的適用範囲を拡大するという当社の取り組みを反映しており、肝臓優位のがんを患うさらなる患者グループに新たな希望を提供します。€
SuppBaseコラムニストAlice Wintersによる解説
Delcath Systemsがこの試験を進めるためのFDA承認を得たことは、肝臓優位の転移性大腸がん（mCRC）の治療環境における興味深い進展を示しています。 HEPZATO を標準治療の枠組みに統合し、トリフルリジン-チピラシルおよびベバシズマブと組み合わせるという動きは、この患者集団における肝臓優位の疾患の管理という永続的な課題を考慮すると、タイムリーかつ野心的です。
成分とメカニズムの分析
HEPZATO は、経皮肝灌流 (PHP) を介して肝臓に直接化学療法を送達するため、全身曝露を最小限に抑えながら高用量の局所療法が可能になります。このアプローチは、疾患負荷の主要部位を直接標的とするため、肝臓優位の癌に特に適しています。トリフルリジン-チピラシル (チミジンホスホリラーゼ阻害剤) やベバシズマブ (血管新生阻害剤) などの SOC 薬剤と組み合わせると、併用療法により局所的および全身的な抗癌効果が増強される可能性があります。
市場と臨床の可能性
推定される年間市場規模は 6,000 ユーロから 10,000 人の患者で、規模は小さいものの、HEPZATO が解決しようとしている臨床上のギャップが明らかです。試験結果が良好であれば、HEPZATO は mCRC 患者のこのサブセットに対する 3 次治療を再定義し、腫瘍医の武器庫に欠かせない追加品として確立される可能性があります。ただし、重要な課題が残っています。有効性の証明: 対照群よりも優れた肝臓無増悪生存期間 (hPFS) を実現することは、商業的および臨床的成功の鍵となります。採用のハードル: 腫瘍医に PHP のような介入手順を SOC と並行して採用するよう説得するには、有効性だけでなく安全性と手順の実現可能性についても強力な証拠が必要になる場合があります。
より広範な影響
ニッチ市場をターゲットにするという Delcath の決定は、同社の現在の能力と規制上の位置付けと戦略的に一致しています。また、HEPZATO の適応症を段階的に拡大するという長期的なビジョンも示唆しています。とはいえ、拡張性や、この治療パラダイムが、進行性 mCRC で優位を競っている新しい全身療法や複合免疫療法と競合できるかどうかについては疑問が残ります。
結論
Delcath の取り組みは、選択肢が限られている患者に命綱を提供できる可能性がありますが、この試験の成功は、同社の今後の軌道に大きく影響します。同社の集中戦略と革新的な技術の組み合わせは、強固な基盤を提供しますが、そのアプローチを実証するには説得力のあるデータを提供する必要があります。2027 年以降の試験結果を待つ間、腫瘍学および介入医学の関係者は Delcath の進歩を注視するでしょう。
