Delcath Systems avanza en la terapia contra el cáncer de hígado con la luz verde de la FDA para el ensayo de fase 2 de HEPZATO
Delcath Systems, Inc., una empresa especializada en soluciones de oncología intervencionista para cánceres de hígado, anunció recientemente que su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para un ensayo clínico de fase 2 utilizando HEPZATO™ ha completado con éxito la revisión de 30 días de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El ensayo evaluará la seguridad y eficacia de HEPZATO combinado con terapias estándar de atención (SOC) en el tratamiento del cáncer colorrectal metastásico de predominio hepático (mCRC). Se espera que la inscripción de pacientes comience en la segunda mitad de 2025.
Descripción general del ensayo
El estudio de fase 2 comparará dos regímenes de tratamiento: HEPZATO con trifluridina-tipiracilo y bevacizumab Trifluridina-tipiracilo y bevacizumab solos El ensayo inscribirá aproximadamente a 90 pacientes en más de 20 sitios en los Estados Unidos y Europa. La medida de resultado principal es la supervivencia libre de progresión hepática (hPFS), con resultados previstos para fines de 2027. Un resultado secundario, la supervivencia general (OS), seguirá en 2028.
Población objetivo
Delcath tiene como objetivo abordar un nicho demográfico de pacientes crítico pero: individuos con mCRC de predominio hepático sometidos a tratamiento de tercera línea. Esta cohorte, que asciende a entre 6.000 y 10.000 pacientes al año en los Estados Unidos, representa una gran necesidad médica no satisfecha debido a la gravedad y las limitadas opciones de tratamiento asociadas con la enfermedad de predominio hepático. Los criterios de inclusión para el ensayo se basarán en evaluaciones radiológicas y clínicas del estado del cáncer de predominio hepático.
Visión estratégica
Basándose en la aplicación existente de HEPZATO para el melanoma uveal metastásico, este ensayo subraya la ambición de Delcath de ampliar su alcance terapéutico. Al aprovechar su experiencia en terapias dirigidas al hepático, la empresa espera posicionar a HEPZATO como un tratamiento transformador para pacientes que luchan contra metástasis hepáticas complejas. Gerard Michel, director ejecutivo de Delcath, expresó optimismo sobre el potencial del ensayo y afirmó: “Este ensayo de fase 2 representa un emocionante paso adelante en la evaluación de HEPZATO como tratamiento para pacientes con cáncer colorrectal metastásico con predominio hepático. El estudio refleja nuestro compromiso de expandir las posibles aplicaciones de HEPZATO más allá del melanoma uveal metastásico, ofreciendo nuevas esperanzas a un grupo adicional de pacientes con cánceres de predominio hepático.
Comentario de la columnista de SuppBase Alice Winters
La aprobación de la FDA de Delcath Systems para proceder con este ensayo marca un avance intrigante en el panorama del tratamiento del cáncer colorrectal metastásico de predominio hepático (mCRC). La decisión de integrar HEPZATO en el marco de atención estándar, combinándolo con trifluridina-tipiracilo y bevacizumab, es oportuna y ambiciosa, dado el desafío persistente de controlar la enfermedad de predominio hepático en esta población de pacientes.
Análisis de ingredientes y mecanismos
HEPZATO administra quimioterapia directamente al hígado a través de perfusión hepática percutánea (PHP), lo que permite una terapia regional de dosis alta al tiempo que minimiza la exposición sistémica. Este enfoque es particularmente adecuado para los cánceres de predominio hepático, ya que se dirige directamente al sitio primario de carga de enfermedad. Cuando se combina con agentes de SOC como trifluridina-tipiracilo (un inhibidor de la timidina fosforilasa) y bevacizumab (un inhibidor de la angiogénesis), el régimen combinado podría amplificar los efectos anticancerígenos localizados y sistémicos.
Potencial clínico y de mercado
El tamaño de mercado anual estimado de 6.000 a 10.000 pacientes, aunque reducido, pone de relieve una clara brecha clínica que HEPZATO pretende abordar. Si los resultados del ensayo son positivos, HEPZATO podría redefinir la terapia de tercera línea para este subconjunto de pacientes con cáncer colorrectal metastásico, lo que podría establecerse como una incorporación crucial al arsenal de los oncólogos. Sin embargo, siguen existiendo desafíos clave: Prueba de eficacia: Ofrecer una supervivencia libre de progresión hepática (hPFS) superior a la del grupo de control será fundamental para el éxito comercial y clínico. Obstáculos para la adopción: Convencer a los oncólogos de que adopten un procedimiento intervencionista como PHP junto con el tratamiento convencional puede requerir evidencia sólida no solo de eficacia, sino también de seguridad y viabilidad del procedimiento.
Implicaciones más amplias
La decisión de Delcath de apuntar a un nicho de mercado se alinea estratégicamente con las capacidades actuales de la empresa y su posicionamiento regulatorio. También sugiere una visión a más largo plazo para expandir gradualmente las indicaciones de HEPZATO. Sin embargo, persisten las preguntas sobre la escalabilidad y si el paradigma de tratamiento puede competir con las terapias sistémicas emergentes o las inmunoterapias combinadas, que también compiten por la prominencia en el cáncer colorrectal metastásico avanzado.
Conclusión
La iniciativa de Delcath podría ofrecer potencialmente un salvavidas a los pacientes con opciones limitadas, pero el éxito de este ensayo influirá en gran medida en su trayectoria futura. La estrategia centrada de la empresa, combinada con su tecnología innovadora, proporciona una base sólida; sin embargo, debe proporcionar datos convincentes para fundamentar su enfoque. Mientras esperamos los resultados del ensayo en 2027 y más allá, el progreso de Delcath será seguido de cerca por las partes interesadas en oncología y medicina intervencionista.
